基因組編輯技術的應用前景引發廣泛關注,但專家警告其存在潛在風險。億萬富翁Brian Armstrong近期表態欲投資專注於人類胚胎基因編輯的創業公司,招募科學家組成團隊,致力於解決遺傳疾病等未滿足的醫療需求。儘管民意調查顯示公眾支持基因修改以治療疾病,但對於胚胎實驗卻態度謹慎。
多個生物技術組織和科研機構呼籲對人類可遺傳基因組編輯實施十年禁令,指出技術的醫療用途有限且可能帶來長期未知後果,甚至可能催生新型“優生學”。目前,美國僅有少數學術機構在進行相關研究,且資金主要靠私營資助。
Armstrong的行動被認為可能改變對基因編輯的禁令態度,他的透明公開方式也預示著此方向的真正推動。然而,學界對基因編輯的安全性和倫理性仍存疑慮,尤其是早期的CRISPR技術可能會造成意外的基因破壞,迫切需要更安全的替代方案。同時,實現“定制嬰兒”的目標依然面臨技術挑戰,尚未達到成熟應用階段。
基因組編輯不僅實際醫療用途有限,更會帶來具有未知後果的長期風險。
作者:落花,Antonio
日前,億萬富翁、加密貨幣交易所Coinbase 的首席執行官Brian Armstrong 表示,他準備投資一家專注於人類胚胎基因編輯的美國初創公司。
他在社交媒體X 上公開招募基因編輯科學家或計算機生物/機器學習工程師,擬組建一個創始團隊,開展“胚胎編輯”研究,針對未滿足的醫療需求,例如遺傳疾病。並邀請他們申請參加一場非公開的晚宴,申請者需要填寫一份表單,回答幾個問題,其中包括“你創造了什麼很棒的東西?”
他在帖子中附了一張皮尤研究中心7 年前的民意調查圖片。該民意調查顯示,如果可以治療疾病,美國人強烈支持改變嬰兒的基因,儘管同一項民意調查也發現大多數人反對針對胚胎進行實驗。
而就在幾週前,多個生物技術行業組織與學術團體聯合呼籲實施為期10 年的人類可遺傳基因組編輯禁令,指出該技術不僅實際醫療用途有限,更會帶來具有未知後果的長期風險。
這些機構警告稱,這種“編程”理想性狀或剔除不良基因的能力,可能導致新型“優生學”的誕生,其影響將“從根本上改變人類進化軌跡”。
到目前為止,還沒有一家美國公司公開開展胚胎編輯研究,聯邦政府也根本不資助胚胎研究。在美國,胚胎基因編輯研究僅由兩家學術中心開展,分別是哥倫比亞大學基因編輯科學家Dieter Egli 所在的中心和俄勒岡健康與科學大學的一個中心。
開展這類研究的資金相對受限,主要依靠私人撥款和大學基金。這些中心的不少研究人員表示,他們支持由資金雄厚的公司來推進這項技術的想法。 “我們真誠歡迎這種合作。”俄勒岡健康與科學大學的生育醫生、美國生殖醫學學會前任主席Paula Amato 說道。
他們認為,如果一位億萬富翁為此進行遊說,針對基因編輯嬰兒的禁令有望改變。
2024 年12 月,Armstrong 在X 上宣布,他和投資者Blake Byers 準備與致力於“人工子宮”、“胚胎編輯”和“下一代試管授精”的創業者會面。雙方曾共同創辦NewLimit,一家通過表觀遺傳重編程延長人類健康壽命的公司,目前已獲得近3 億美元的注資。 Byers 曾表示,全球GDP 的很大一部分應該用於“永生”研究,包括生物技術方法和將人類思維上傳到計算機的方法。
如今,“胚胎編輯”創業者見面會提上日程,其將於2025 年第三季度在舊金山灣區舉辦。參加晚宴的嘉賓中包括來自Egli 實驗室的博士後研究員Stepan Jerabek,他一直在測試胚胎中的鹼基編輯技術;另一位嘉賓Lucas Harrington 是一位基因編輯科學家,曾師從諾貝爾化學獎得主Jennifer Doudna。
Harrington 表示,他參與運營的一家名為SciFounders 的風險投資集團也在考慮創辦一家胚胎編輯公司。他在一封電子郵件中表示:“我們希望有一家公司能夠通過實證研究來評估胚胎編輯是否安全,並且正在積極探索孵化一家公司來承擔這項工作。我們認為需要有專業的科學家和臨床醫生來安全地評估這項技術。”
此外,他還批評了針對該技術的禁令和暫停。他表示,這些禁令和暫停措施並不能阻止基因編輯技術的應用,但可能會使其陷入陰影,使其使用安全性降低。據他透露,一些生物黑客組織已經悄悄籌集了少量資金來推進這項技術。
相比之下,Armstrong 在X 平台上的公開聲明展現了一種更為透明的態度。 “這次看起來是動真格的,他們確實想推動項目落地,”Egli 表示。這位學者希望Coinbase 首席執行官能夠資助其實驗室的部分研究,“我認為他的公開表態很有價值——既能感知輿論溫度、觀察各方反應,又能推動公共討論”。
2015 年,中國首次傳出研究人員在實驗室對人類胚胎進行CRISPR 基因編輯的消息,引發全球震動——人們意識到改變人類遺傳特徵在理論上竟如此簡單。 2017 年,美國俄勒岡州的研究報告宣稱,他們成功修正了由患者卵子和精子細胞培育的實驗室胚胎中存在的致病DNA 突變。
然而這項突破性進展暗藏玄機。 Egli 等學者通過更嚴謹的測試發現,CRISPR 技術實際上可能對細胞造成嚴重破壞,常常導致大片段染色體缺失。除嵌合現象(即不同細胞出現差異化編輯)外,這種看似精準的DNA 編輯技術,實則會造成難以察覺的破壞性後果。
當公眾圍繞“CRISPR 嬰兒”的倫理問題展開激辯時,科研界正聚焦於基礎科學難題及其解決方案。此後,業內轉向鹼基編輯技術,即改變單個DNA 鹼基。這種方法引發的意外效應更少,理論上還能賦予胚胎多個有益基因變異,而非單一修飾。而早期的方法實際上是切斷雙螺旋結構,使其受損,並導致整個基因消失。
目前,基因編輯技術僅獲批用於治療成人疾病,如治療鐮狀細胞貧血的基因療法費用高達200 多萬美元。相比之下,胚胎編輯成本可能極低:若在胚胎形成早期進行編輯,所有體細胞都將攜帶修飾基因。
然而,基因編輯技術尚未達到製造“定制嬰兒”的成熟階段。要實現這一目標,仍需攻克諸多技術難關:包括精確設計編輯系統、建立系統化檢測胚胎異常DNA 改變的方法等。這正是Armstrong 擬投資公司需要攻關的方向。
截至發稿,Armstrong 沒有回复外媒《麻省理工科技評測》就其計劃尋求置評的電子郵件,他的公司Coinbase 也沒有回复。